基因/细胞疗法研发数据库
基因/细胞疗法研发数据库
适应症 研发公司 管线名称 临床进展 实验名称 样本数量 完全缓解数量/比例 医学原理 编辑日期
A型血友病 Sangamo Therapeutics SB-525 临床1/2期 20 基因治疗 2019-10-29
法布里病 Sangamo Therapeutics ST-920 临床1/2期 18 基因治疗 2019-10-29
β地中海贫血 Sangamo Therapeutics ST-400 临床1/2期 18 体外基因编辑的细胞疗法 2019-10-29
镰状细胞病 Sangamo Therapeutics BIVV-003 临床1/2期 8 体外基因编辑的细胞疗法 2019-10-29
器官移植排异反应 Sangamo Therapeutics TX-200 临床前 体外基因编辑的细胞疗法 2019-10-29
癌症 Sangamo Therapeutics 临床前 体外基因编辑的细胞疗法 2019-10-29
Scheie,Hurler-Scheie和Hurler综合征 Sangamo Therapeutics SB-318 临床1/2期 3 体内基因组编辑 2019-10-29
亨特综合征 Sangamo Therapeutics SB-913 临床1/2期 9 体内基因组编辑 2019-10-29
B型血友病 Sangamo Therapeutics SB-FIX 临床1期 12 体内基因组编辑 2019-10-29
肌萎缩性侧索硬化 Sangamo Therapeutics 临床前 体内基因调控 2019-10-29
亨廷顿病 Sangamo Therapeutics 临床前 体内基因调控 2019-10-29
ATTR淀粉样变性 Alnylam Pharmaceuticals Vutrisiran 临床3期 160 RNAi 2019-10-23
原发性高草酸一型 Alnylam Pharmaceuticals Lumasiran 临床3期 30 RNAi 2019-10-23
高胆固醇血症 Alnylam Pharmaceuticals Inclisiran 临床3期 70 RNAi 2019-10-23
血友病 Alnylam Pharmaceuticals Fitusiran 临床3期 70 RNAi 2019-10-23
卟啉病 Alnylam Pharmaceuticals Givosiran 临床3期 94 RNAi 2019-10-23
结核病 Vir Biotechnology VIR-2020 临床前 T细胞疫苗 2019-10-23
艾滋病 Vir Biotechnology VIR-1111 临床前 T细胞疫苗 2019-10-23
甲型流感 Vir Biotechnology VIR-2482 临床1期 2860 单克隆抗体 2019-10-23
乙肝 Vir Biotechnology VIR-3434 临床前 单克隆抗体 2019-10-23
乙肝 Vir Biotechnology VIR-2218 临床2期 104 siRNA 2019-10-23
晚期黑色素瘤 BioNTech BNT111 临床1期 29 mRNA, FixVac 2019-10-15
前列腺癌 BioNTech BNT112 临床前 mRNA, FixVac 2019-10-15
头颈癌 BioNTech BNT113 临床1/2期 44 mRNA, FixVac 2019-10-15
乳腺癌 BioNTech BNT114 临床1期 39 mRNA, FixVac 2019-10-15
卵巢癌 BioNTech BNT115/116 临床前 mRNA, FixVac 2019-10-15
转移性黑色素瘤 BioNTech BNT121 临床1期 mRNA, iNeST 2019-10-15
晚期黑色素瘤 BioNTech BNT122 临床2期 132 mRNA, iNeST 2019-10-15
黑色素瘤 BioNTech BNT122 临床1期 770 mRNA, iNeST 2019-10-15
晚期黑色素瘤 BioNTech BNT131 临床1期 264 mRNA, ITIT 2019-10-15
胃和胰腺癌 BioNTech BNT141 临床前 mRNA, rMAB 2019-10-15
固体肿瘤 BioNTech BNT142 临床前 mRNA, rMAB 2019-10-15
固体肿瘤 BioNTech BNT151 临床前 mRNA, rCK 2019-10-15
固体肿瘤 BioNTech BNT152 临床前 mRNA, rCK 2019-10-15
固体肿瘤 BioNTech BNT153 临床前 mRNA, rCK 2019-10-15
流感 BioNTech BNT161 临床前 mRNA, INF 2019-10-15
5种罕见病 BioNTech BNT171 临床前 mRNA, RD 2019-10-15
CLDN6-positive solid tumors BioNTech BNT211 临床前 ECT, CAR T 2019-10-15
胰腺癌 BioNTech BNT212 临床前 ECT, CAR T 2019-10-15
非小细胞肺癌 BioNTech BNT311 临床1期 192 AB, NGIM 2019-10-15
表达CD40的肿瘤 BioNTech BNT312 临床1期 AB, NGIM 2019-10-15
胰腺癌 BioNTech BNT321 临床1期 68 AB, tCaAb 2019-10-15
宫颈癌 Iovance BiotherapeuticsLN-145 几乎无副作用的细胞疗法 2019-10-08
急性淋巴细胞白血病 Cellectis UCART19 临床1期 19 UCART 2019-10-08
复发/难治性多发性骨髓瘤 Bluebird Bio bb21217 实验结果良好 74 bb21217医学原理 2019-10-08
脑肾上腺皮质营养不良(CALD) Bluebird Bio Lenti-D 临床3期 20 慢病毒编码人肾上腺白质营养不良蛋白自体CD34 +造血干细胞 2019-9-25
基孔肯雅热 Moderna mRNA-1944 临床1期 22 B细胞RNA基因编辑 2019-9-15
帕金森病 Voyager Therapeutics 含有编码AADC酶的基因 临床2期 50 使壳核的神经元表达AADC酶以有效将左旋多巴转化为多巴胺。 2019-9-15
非霍奇金淋巴瘤,慢性淋巴细胞性白血病和小淋巴细胞性淋巴瘤 Precision BioSciences PBCAR0191 临床1/2期 0 同种异体方法 anti-CD20 CAR T 2019-9-15
急性粒细胞白血病 Celgene CC-486 临床3期 472 通过DNA低甲基化杀死迅速分裂的癌细胞 2019-9-15
急性髓性白血病
骨髓增生异常综合症
Bellicum Pharmaceuticals Rivo-cel 临床3期 166 结合CaspaCIDe安全开关的T细胞疗法 2019-9-15
β地中海贫血和镰状细胞贫血症 Bluebird Bio Hemoglobin 临床3期 23 2019-9-15
高甘油三酯 Arrowhead ARO-APOC3 Phase 1 63 RNAi疗法 2019-9-15